“Ces stratégies ont déjà permis d’obtenir des résultats remarquables dans plusieurs maladies rares”

Hématologue aux Cliniques universitaires St Luc, le Pr Cédric Hermans nous éclaire sur les perspectives et les limites de la thérapie génique, suite au décès d'un enfant survenu en Chine.

August 1, 2026

Chef du service d'hématologie adulte, aux Cliniques universitaires Saint-Luc (UCLouvain) et Vice-président médical de la Fédération mondiale de l'hémophilie (WFH), le Pr Cédric Hermans a accepté de réagir et de répondre à nos questions sur ce sujet délicat. Voici ses réponses.

Quelle est votre première réaction à la lecture de cet article ?

Avec beaucoup de tristesse et d'amertume. Le décès d'un enfant dans le cadre d'un essai de thérapie génique est toujours un drame humain. Pour autant, cet événement ne doit pas conduire au découragement ni remettre en cause l'ensemble de cette technologie, qui représente une avancée majeure de la médecine moderne. Il faut analyser avec rigueur ce qui s'est passé, en tirer toutes les leçons nécessaires et renforcer, si besoin, les exigences en matière de sécurité et de surveillance. Il est également important de rappeler qu'un tel scénario est très peu probable en Europe, où les essais cliniques sont soumis à des procédures réglementaires, éthiques et scientifiques particulièrement strictes.

Doit-on parler d'une prise de risque inconsidérée ? D'une faute médicale ?

Il est très difficile de porter un jugement à distance sur un cas survenu dans un autre pays, sans disposer de l'ensemble des informations. Une enquête approfondie est indispensable afin d'établir les faits, de comprendre les éventuelles défaillances et d'en tirer les enseignements nécessaires. Toute innovation médicale comporte une part de risque, mais celle-ci doit toujours être encadrée par des règles scientifiques, éthiques et réglementaires extrêmement rigoureuses.

À ce jour, la thérapie génique est-elle au point pour corriger des mutations génétiques ?

L'objectif de la thérapie génique est de traiter, voire de guérir certaines maladies génétiques en corrigeant les conséquences d'une anomalie de notre ADN. Plusieurs approches existent. L'une consiste à apporter aux cellules une copie fonctionnelle du gène déficient. D'autres techniques, plus récentes, permettent de corriger directement la séquence génétique, d'insérer une copie correcte du gène dans le génome ou encore d'inactiver un gène nuisible ou produisant une protéine toxique. Ces stratégies ont déjà permis d'obtenir des résultats remarquables dans plusieurs maladies rares, notamment certaines formes d'hémophilie, de bêta-thalassémie, de drépanocytose, d'amyotrophie spinale ou encore certains déficits immunitaires congénitaux. Ces traitements reposent souvent sur des vecteurs viraux modifiés, utilisés comme véhicules pour transporter le matériel génétique vers les cellules cibles. Dans de nombreux cas, il s'agit d'une intervention durable, voire définitive puisque l'information génétique administrée persiste pendant de nombreuses années, parfois toute la vie.

Quelles sont aujourd'hui les principales limites de la thérapie génique ?

La thérapie génique reste une approche très complexe, techniquement exigeante et extrêmement coûteuse. Tous les patients ne peuvent pas en bénéficier et des critères de sélection très stricts sont souvent appliqués. Les résultats, bien que parfois spectaculaires, ne sont pas garantis chez tous les patients. Notre expérience clinique demeure relativement limitée pour de nombreuses maladies et le recul à très long terme est parfois insuffisant. Certaines complications rares ou très tardives restent encore mal connues. C'est pourquoi une information complète des patients et un suivi médical prolongé, souvent à vie, sont indispensables.

Quels espoirs peut-on raisonnablement offrir aux patients sans susciter de faux espoirs ?

Les espoirs sont bien réels. Pour certaines maladies auparavant incurables, la thérapie génique offre aujourd'hui la perspective d'une amélioration majeure, voire d'une guérison. Mais il est essentiel de présenter cette approche avec honnêteté et transparence. Les bénéfices potentiels doivent toujours être mis en balance avec les risques, les inconnues et les limites actuelles de ces traitements. La confiance des patients repose sur une information objective et sur un suivi médical rigoureux à long terme.

Quelles réflexions cette affaire vous inspire-t-elle sur le plan éthique ?

La thérapie génique constitue l'une des révolutions médicales les plus importantes de ces dernières décennies. Les progrès sont extrêmement rapides et ouvrent des perspectives extraordinaires. Mais plus une technologie est prometteuse, plus les exigences éthiques doivent être élevées. Il est indispensable de maintenir des procédures d'évaluation indépendantes, une transparence totale sur les résultats, qu'ils soient positifs ou négatifs, ainsi qu'un suivi international de tous les patients traités. L'innovation ne peut progresser durablement que si elle s'accompagne d'une vigilance permanente, d'une remise en question continue des pratiques et d'un profond respect de la sécurité des patients.

À savoir

La thérapie génique vise à traiter une maladie en agissant sur l'information génétique de certaines cellules. Elle peut :

· ajouter une copie fonctionnelle d'un gène défectueux ;

· corriger directement une erreur dans l'ADN ;

· désactiver un gène nuisible.

Le matériel génétique est généralement transporté jusqu'aux cellules par un virus rendu inoffensif, utilisé comme véhicule. Le traitement peut être réalisé directement dans l'organisme (in vivo) ou sur des cellules prélevées, modifiées en laboratoire puis réinjectées (ex vivo).

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